Audiencias - Año 2020 - Loreto González Machuca - Audiencia AO001AW0861401

Información General

Asistentes

Nombre completo	Calidad	Trabaja para	Representa a
Alejandro Anibal Penagos Londoño	Gestor de intereses	Novartis Chile S.A	Novartis Chile
Francisca De La Paz	Gestor de intereses	Novartis Chile S.A	Novartis Chile
Efrain Flores	Gestor de intereses	Novartis Chile S.A	Novartis Chile

Materias tratadas

Diseño, implementación y evaluación de políticas, planes y programas efectuados por los sujetos pasivos.

Especificación materia tratada

Presentación de plan, tiempos y estatus de la introducción en Chile de la primera terapia genica para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME). TEMAS ABORDADOS EN REUNIÓN: Señala que hoy disponen de tres terapias génicas y quieren colaborar para el abordaje de su cobertura, indicando además que han recibido algunas consultas desde MINSAL respecto de su producto Zolgensma estrategias de incorporación a Chile, previo a su autorización por ISP. Para lo anterior, los representantes de la empresa indican lo siguiente: - Producto Zolgensma y AME: o AME tiene causa genética y su producto aprobado por FDA/EMA es una terapia de reemplazo génico que aborda su causa raíz, en tanto se trata de la enfermedad de causa génica, número en mortalidad infantil dentro de su categoría. o La aplicación inmediata de la terapia es una condición crítica, aspecto del cual depende la evolución de los pacientes. o FDA/EMA aprobaron producto con un estudio clínico fase I, para la evaluación de seguridad y eficacia del producto (estudio pivotal), aspectos medidos por estadísticas de mortalidad y asistencia ventilatoria permanente. o El producto se administra una única vez (infusión que dura 1 hora) o El medicamento no cambia ni reconvierte el ADN del paciente, si no que queda como “episoma” y en los estudios clínicos ha mostrado que el 100 % de los niños tratados en la cohorte de dosis alta (equivalente la dosis terapéutica) no necesitaron ningún tipo de asistencia ventilatoria permanente y el 100 % de los pacientes estaban vivos. - Inclusión en otros países: se informa que producto ha sido incorporado en el caso de Brasil y Paraguay; países donde se han destinado fondos ministeriales para su cobertura. - Incidencia: 1 de cada 10.0000 y por lo tanto, se estima que en Chile serían 22 niños por año aproximadamente; pero por ajuste diagnostico e indicación se espera que podrían ser un poco menos; pero debe considerarse que la infusión debe ser realizada antes de los 2 años de vida. - Estatus en Chile: Producto no ha sido sometido para registro ante ISP, se espera que ello se realice en último trimestre 2020. Sin embargo, se informa que se realizó una reunión previa con ISP, para verificar aspectos de la presentación, la evaluación y se quedó en mantener contacto para seguir avanzando. - Se informa que empresa mantiene contacto con pacientes, sus prescriptores y equipos tratantes; así como también indica que ha mantenido contactos con directivos de CENABAST, FONASA y autoridades del MINSAL. - Acceso: La opción para acceder hoy a la tecnología es por compra directa a casa matriz de NOVARTIS/ USA, con los siguientes pasos: o Receta e informe clínico del médico tratante. o Enviar información a equipo global de Novartis/USA, quienes revisan pertinencia de tratamiento. o Identificación de centros entrenados en el país o capacitación de alguno para aplicación de la tecnología en el país (Médico tratante y Clínica Las Condes, está en capacidad de aplicar la tecnología). o El tratante envía al equipo global calificación propia y del Centro. o Equipo global verifica condiciones y aprueba uso. o Se coordinan pagos y aspectos de importación, con lo que ya se coordina entrega directa al Centro de Aplicación, mediante un operador logístico global calificado. o Se aplica el producto. - Adquisición: El precio de la tecnología es USD $ 2.528.000 (precio con IVA incluido). Se señala que el precio es para compra individual por paciente, sin negociación ni acuerdos de cobertura a largo plazo, situaciones éstas últimas en las que podrían variar el precio. Ofrecen vías de colaboración y trabajo conjunto para que la cobertura sea realizada. Indican que se está trabajando en la publicación de los estudios y que éstos se han presentado a algunos Congresos Especializados y en revistas; publicaciones las que remitirán a DIPLAS, ya que se informa de esa repartición que los estudios publicados a la fecha son acotados y dificultan la evaluación del producto. Manifiestan, además, que está en licitación un estudio de costos locales el que informarán a su turno para reportar costo-utilidad.